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袁小瓊:攻克癌癥新藥即將問世  做藥的你準備好了嗎?
2016-01-20 4958

  藥品、保健品在中國的市場越來越難做,要想站住腳,并且要取得大發(fā)展,就注定要做一些極具差異化的、更精細化定位的、冷門的的全新產(chǎn)品。

  據(jù)美國媒體8月24日報道,美國阿爾尼拉姆生物技術(shù)公司日前宣布他們找到了一種能夠治愈所有癌癥的新型藥物,首批接受臨床試驗的19名晚期肝癌患者病情都有較大好轉(zhuǎn)。不僅如此,該公司稱,假以時日,這種藥物甚至有可能治愈一切疾病。

  首批患者反應(yīng)良好

  今年4月,19名接受化療但沒有好轉(zhuǎn)的肝癌病人開始服用這種名為ALN-VSP的新型藥物。服用第一劑后的數(shù)周內(nèi),藥物就已經(jīng)很明顯地開始阻止腫瘤產(chǎn)生自身生長需要的蛋白質(zhì)。

  到今年6月,阿爾尼拉姆公司稱,通過“喚醒”人體自身的一種很少使用的免疫防御系統(tǒng),ALN-VSP成功切斷肝癌患者體內(nèi)腫瘤62%的血流量。在治療肝癌時,傳統(tǒng)藥物一般使用消除致病蛋白質(zhì)的方法,而ALN-VSP則通過核糖核酸干擾(RNAi)療法直接阻止細胞生成致病蛋白質(zhì)。

  喚醒人體自身防御機制

  科學家在研究中還發(fā)現(xiàn)核糖核酸(RNA)和脫氧核糖核酸(DNA)之間一個奇妙的聯(lián)系———如果說DNA對蛋白質(zhì)來說是一張圖紙,那么RNA就是能夠下達指令的建筑商。RNA把DNA上的基因復(fù)制成單鏈的信使RNA,再由它向細胞傳遞信息繼而產(chǎn)生蛋白質(zhì)。

  1998年,科學家發(fā)現(xiàn)了核糖核酸干擾(RNAi)機制,原始生物就利用這個系統(tǒng)來甄別和摧毀病毒雙鏈RNA和病毒信使RNA。研究人員發(fā)現(xiàn),將一小段雙鏈RNA引入細胞即能觸發(fā)這一埋藏在人體內(nèi)的古老機制,使RNAi再次發(fā)揮停止生產(chǎn)特定蛋白質(zhì)的功效。

  從這一角度看,可以說RNAi具有治愈包括癌癥在內(nèi)的許多疾病的能力,這些疾病的特點一般都是由病變細胞產(chǎn)生過量的常見蛋白質(zhì)所致。從理論上說,操控RNAi來殺死蛋白質(zhì)并不難。比方說,ALN-VSP內(nèi)就含有合成的雙鏈RNA,它與肝臟腫瘤用于編碼兩種蛋白質(zhì)的信使RNA相匹配,那兩種蛋白質(zhì)分別是促進腫瘤血管生長的血管內(nèi)皮生長因子(VEGF)和加速腫瘤細胞快速分裂的紡錘體驅(qū)動蛋白(KSP)。

  合成的雙鏈RNA進入肝細胞后,人體內(nèi)的RNAi機制便會摧毀合成的RNA和任何與之匹配的、與腫瘤生長相關(guān)的信使RNA,阻止蛋白質(zhì)的繼續(xù)產(chǎn)生,從而使腫瘤停止生長。

  有望“包治百病”

  除了在癌癥領(lǐng)域的應(yīng)用,這項能攻擊單個基因的技術(shù)還在其它醫(yī)學領(lǐng)域掀起一陣RNAi療法旋風。目前,阿爾尼拉姆公司已經(jīng)將這種療法用于亨廷頓氏舞蹈癥、視網(wǎng)膜黃斑變性、肌肉萎縮和艾滋病等疾病的研究。

  加利福尼亞州知名分子遺傳學家約翰·羅西稱,RNAi療法有望在兩年內(nèi)成熟。由于首批試驗效果相當好,ALN-VSP有望成為首批基于RNAi理論而推向市場的藥物。羅西表示:“我認為RNAi療法對所有的病都有效?!?/p>

  這個產(chǎn)品如若能夠早日問世,給腫瘤患者帶來福音的同時,更將讓做藥、做保健品的代理商愿意深入其中來,盡早鋪開產(chǎn)品的各大渠道和網(wǎng)絡(luò)。同時,這也鞭策著,國內(nèi)醫(yī)藥企業(yè)不能只模仿,自己不動腦子就會被淘汰、市場就會被別人做;自己不想著開發(fā)新產(chǎn)品,只能慢慢做死。

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